Nieuws

Eerste gentherapie in Amerika goedgekeurd

De Amerikaanse FDA (Food and Drug Administration) heeft voor het eerst gentherapie toegelaten op de Amerikaanse markt. De behandeling met de naam Kymriah is goedgekeurd voor kinderen en jongvolwassenen tot 25 jaar met acute lymfatische leukemie (ALL).

Eerste gentherapie in Amerika goedgekeurd

Het middel kan worden ingezet als de ziekte na een eerste behandeling terugkomt, of helemaal niet op die eerste behandeling heeft gereageerd. Volgens de FDA gebeurt dat bij een op de vijf patiënten in deze groep.

Een dosis Kymriah bevat eigen afweercellen van de patiënt, die in het laboratorium zodanig zijn 'opgevoed' dat ze de kankercellen herkennen en vernietigen. De gentherapie staat bekend als chimeric antigen receptor T-cell therapie, ofwel CAR-T. 

De goedkeuring is gebaseerd op onderzoek in meerdere centra waarbij 63 kinderen en jongvolwassenen deze therapie kregen. Na drie maanden was 83% van deze patiënten in remissie.

Een belangrijk nadeel van deze therapie is de prijs: in Amerika kost een behandeling zo'n 475.000 dollar. Fabrikant Novartis gaat later dit jaar ook een verzoek tot toelating indienen bij de European Medicines Agency. Ook zal de farmaceut toelating aanvragen voor de behandeling van volwassen patiënten.